वैज्ञानिकों ने जीन-संपादन थेरेपी के एक रूप में सुधार किया है, एक प्रायोगिक उपचार तैयार किया है जो उच्च कोलेस्ट्रॉल को खत्म करने का वादा करता है। एक ऐसी स्थिति जो दुनिया भर में लाखों लोगों को प्रभावित करती है, और कई गंभीर स्वास्थ्य जटिलताओं से जुड़ी हुई है।
चूहों के साथ किए गए नए शोध में, शोधकर्ताओं ने संशोधित करने के लिए एक नए तैयार किए गए लिपिड नैनोकण को इंजेक्ट किया CRISPR-Cas9 जीवित जानवरों का जीनोम। एक ही उपचार से उन्होंने कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन (एलडीएल) कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम कर दिया 56,8%।
आपको एक विचार देने के लिए: फिलहाल, एफडीए द्वारा अनुमोदित उपचारों में से सबसे उन्नत उपचार (यह अभी तक बाजार में नहीं है) कोलेस्ट्रॉल को केवल 15,7% तक कम कर सकता है।
बेशक, ये परिणाम अब तक केवल चूहों में प्रदर्शित किए गए हैं, इसलिए नई थेरेपी को और अधिक परीक्षण की आवश्यकता होगी, इससे पहले कि हम जानें कि यह मनुष्यों में सुरक्षित और समान रूप से प्रभावी है। लेकिन अब तक आए इन नतीजों के आधार पर संकेत आशाजनक हैं।
क्रांतिकारी कोलेस्ट्रॉल-विरोधी उपचार कैसे काम करता है
उपचार नामक जीन पर कार्य करता है एंजियोपोइटिन-जैसे 3 (Angptl3), और प्रोटीन का उत्पादन करता है जो रक्तप्रवाह में कुछ वसा के टूटने को रोकता है।
इस जीन में उत्परिवर्तन वाले लोगों के रक्त में फैटी ट्राइग्लिसराइड्स और कोलेस्ट्रॉल की मात्रा कम होती है (स्वास्थ्य जटिलताओं के बिना), और वर्षों से वैज्ञानिकों ने उपचार के साथ इस प्रक्रिया को फिर से बनाने की कोशिश की है जो इस उत्परिवर्तन के प्रभावों की प्रभावी ढंग से नकल करते हैं।
बायोमेडिकल इंजीनियर का कहना है, "अगर हम लोगों में Angptl3 जीन को खत्म करके इस स्थिति को दोहरा सकते हैं, तो हमारे पास उच्च कोलेस्ट्रॉल के लिए एक सुरक्षित, दीर्घकालिक समाधान होने की अच्छी संभावना है।" क़ियाओबिंग जू टफ्ट्स विश्वविद्यालय से.
जो प्रगति हासिल हुई
इस शोध में, जू की टीम ने एलएनपी नामक एक नया फॉर्मूलेशन विकसित किया 306-ओ12बी जीन को लक्षित करने के लिए, चूहों में चिकित्सीय प्रभाव पैदा किया गया जो 100 दिनों तक स्थिर स्तर पर रहा उपचार के एक इंजेक्शन के बाद.
कोलेस्ट्रॉल में कमी के अलावा, प्रयोग से एक उत्पादन भी हुआ रक्त ट्राइग्लिसराइड्स में 29,4% की कमी डेगली एनिमली.
असाधारण क्रिया वास्तव में रक्तप्रवाह में जमा होने से पहले शरीर को वसा को तोड़ने में मदद करती है। और बिना किसी स्पष्ट लीवर विषाक्तता के।
कोलेस्ट्रॉल रोधी CRISPR: क्या यह इंसानों पर भी काम करेगा?
टीम का सुझाव है कि मनुष्यों में उच्च कोलेस्ट्रॉल-विरोधी उपचार की दक्षता संभवतः चूहों के समान ही होगी। लीवर कोशिकाओं की धीमी गति को देखते हुए, इसका प्रभाव एक इंजेक्शन से एक वर्ष तक रह सकता है।
जब तक हम इसके बारे में और अधिक नहीं जानते कि कैसे 306-ओ12बी मानव शरीर में काम करता है, हालाँकि, कोलेस्ट्रॉल कम करने वाली यह दवा आपकी स्थानीय फार्मेसी में उपलब्ध नहीं होगी।
लेकिन एक दिन ये संभव होगा. इस परीक्षण के परिणाम इस क्षेत्र में CRISPR पद्धति को भी आगे बढ़ा सकते हैं। बड़े "जानवरों" पर दीर्घकालिक सहनशीलता और प्रभावकारिता पर अधिक विस्तृत अध्ययन की अभी भी आवश्यकता है, लेकिन देर-सबेर साल में एक इंजेक्शन वास्तव में कोलेस्ट्रॉल की समस्याओं को खत्म कर सकता है। बहुत अच्छा होगा।
