जबकि बड़ी संख्या में छोटे और बड़े निवेशक सीआरआईएसपीआर नामक आनुवंशिक तकनीक के पहले आधिकारिक नैदानिक परीक्षणों के परिणामों की प्रतीक्षा कर रहे हैं, वैज्ञानिक इस प्रक्रिया को सीधे मानव शरीर में प्रशासित करने के नए तरीके खोजने पर ध्यान केंद्रित कर रहे हैं। तकनीक के सह-आविष्कारक यही कहते हैं, जेनिफर डूडना.
वर्तमान सीआरआईएसपीआर जीन संपादन प्रक्रियाओं में, शोधकर्ताओं ने रोगियों से कोशिकाएं निकाली हैं, उनके डीएनए को संपादित किया है, और उपचार शुरू करने के लिए उन्हें वापस शरीर में डाल दिया है। मनुष्यों, जानवरों या पौधों के शरीर में कोशिकाओं को सीधे संपादित करने में सक्षम होने से पूरी तरह से नए अनुप्रयोगों की एक श्रृंखला खुल सकती है।
"अध्ययन के तहत तकनीकी नवाचारों के साथ रोगियों के जीनोम को बहुत सटीक रूप से संपादित करना संभव होगा," डौडना कहते हैं। "यह कहने में विज्ञान कथा जैसा लगता है, लेकिन मेरा मानना है कि आनुवंशिक संशोधन जल्द ही एक वास्तविकता होगी।"
CRISPR, हम कहाँ हैं?
संक्षेप में CRISPR यह एक जीन संपादन तकनीक है जो आपको बीमारियों या आनुवंशिक दोषों के लिए जिम्मेदार डीएनए के टुकड़ों को "काटने" की अनुमति देती है। वैज्ञानिक चिकित्सीय अनुप्रयोगों पर काम कर रहे हैं जो लोगों को इलाज प्रदान कर सकते हैं। वहाँ CRISPR चिकित्सा विज्ञान एजी पिछले फरवरी में मनुष्यों पर परीक्षण शुरू करने वाली पहली कंपनी थी, और परिणाम अगले दो महीनों के भीतर ज्ञात हो जाएंगे।
एडिटास मेडिसिन इंक. इसके बजाय, इसने "इन-विवो" परीक्षण शुरू किया, यानी सीधे शरीर में, एक नैदानिक अध्ययन के साथ जो जुलाई में शुरू हुआ। इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स इंक 2020 की शुरुआत में अपने परीक्षण शुरू करेगा। सीधे मानव शरीर में एक सुरक्षित उपचार उपचार के विकास के समय को काफी कम कर देगा।
La पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय फैलने की तैयारी कर रहा है उसका परीक्षण डेटा. वह कहती हैं, ''हमें जल्द ही कुछ अच्छी खबर मिल सकती है कि CRISPRS कैंसर रोगियों पर कैसे काम करता है।'' डौडना.
सबसे बड़ी चुनौती उन अणुओं को लक्षित करने का तरीका ढूंढना है जो जीन संपादन का हिस्सा हैं और विशिष्ट कोशिका प्रकारों को सुरक्षित और कुशलता से लक्षित करते हैं।
सीआरआईएसपीआर और इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स ने बर्कले में कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय को अपनी तकनीक का लाइसेंस दिया है। यह डौडना की पढ़ाई का घर है। एडिटास (डौडना बोर्ड में है) इसके बजाय मैसाचुसेट्स में ब्रॉड इंस्टीट्यूट के समाधान का उपयोग कर रहा है। दोनों संस्थानों में इस बात पर बहस होती है कि इस तकनीक का आविष्कार सबसे पहले किसने किया।
CRISPR के पहले मामले "इन विवो"
जीन संपादन का क्षेत्र, जिसने अभी हाल ही में मानव परीक्षण चरण में प्रवेश किया है, ने पहले सचमुच उत्साहजनक परिणाम दिखाकर मजबूत संदेह के प्रारंभिक चरण पर काबू पा लिया है।
पिछले साल, एक चीनी शोधकर्ता ने यह घोषणा करके वैज्ञानिक समुदाय को चौंका दिया था कि उसने पहले जीन-संपादित बच्चे पैदा किए हैं: एक ऐसा कार्य जिसने बहुत विवाद पैदा किया और लोगों के डीएनए पर इसके स्थायी प्रभाव के कारण सीआरआईएसपीआर पर प्रतिबंध लगाने की मांग की गई।
इसके तुरंत बाद, फिर से चीन में, शोधकर्ताओं ने आनुवंशिक रूप से पुन: संपादित स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करके ल्यूकेमिया और एचआईवी से पीड़ित एक व्यक्ति का इलाज किया। रिपोर्ट न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन के. एचआईवी को खत्म करने का प्रयास विफल रहा, लेकिन इलाज के 19 महीने बाद उनका कैंसर ठीक हो गया है, और संशोधित कोशिकाएं उनके शरीर में निर्बाध रूप से एकीकृत हो गई हैं।
मामला, वैज्ञानिक समुदाय की विस्तृत रिपोर्ट के साथ विवो में सीआरआईएसपीआर का पहला मामला, एक "महत्वपूर्ण मील का पत्थर" है और दिखाता है कि यह कई प्रकार के विकारों के इलाज के लिए एक सुरक्षित तकनीक हो सकती है।
